Cura compassionevole
La cura compassionevole o uso compassionevole di un farmaco è la possibilità di utilizzare, a fini terapeutici, medicinali o terapie per i quali non è ancora stata completata la fase di sperimentazione clinica. «Uso compassionevole» è la traduzione dell'espressione inglese compassionate use. Lo stesso principio vige in molti paesi del mondo, con denominazioni che possono essere simili (ad esempio Sočutna uporaba zdravil in sloveno) o differenti (Expanded access in lingua inglese) da quella italiana.[senza fonte]
In Italia tali farmaci sono privi della "autorizzazione all'immissione in commercio" (cosiddetta A.I.C.) rilasciata dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA).
Normativa di riferimento
[modifica | modifica wikitesto]
In Italia
[modifica | modifica wikitesto]In Italia "l'uso compassionevole" è regolamentato dal decreto ministeriale 5.12.2006[1] (cosiddetto decreto Turco, reiterato nel 2008, assumendo la denominazione decreto Turco/Fazio), in materia di utilizzazione di medicinali per terapia genica e per terapia cellulare preparati su cosiddetta base non ripetitiva, ovverosia su singoli pazienti al di fuori di sperimentazioni cliniche (come affermato dal decreto stesso in premessa: "medicinali da non sottoporre all'iter autorizzativo previsto per le sperimentazioni cliniche di medicinali di cui al d.lgs. 24 giugno 2003 n. 211").
Il Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica"[2] regolamenta invece l'uso compassionevole dei medicinali sottoposti a sperimentazione clinica.
Quest'ultimo decreto prevede che i farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, privi dell'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata dall'AIFA, l'agenzia del Ministero della Salute dedicata al controllo sui farmaci (vedi all'art. 8 del D.lgs 178, 29 maggio 1991 e successive modificazioni e integrazioni)[3][4], possano essere richiesti direttamente all'impresa produttrice per l'uso al di fuori della sperimentazione clinica e che debbano essere forniti a titolo gratuito.
È importante sottolineare il valore etico della normativa: la ratio è di consentire a pazienti senza altre opportunità terapeutiche valide l'uso di farmaci o terapie che, se pur non hanno ancora completato la sperimentazione clinica, potrebbero apportare dei benefici ai pazienti, fermo restando il rapporto rischio/beneficio favorevole al paziente.
A ulteriore tutela e garanzia il legislatore impone l'obbligo della firma del consenso informato da parte del paziente e prevede che il farmaco o la terapia siano in fase avanzata di sperimentazione.
Programmi
[modifica | modifica wikitesto]Alla data del 2016 la regolamentazione dell'accesso ai prodotti farmaceutici non approvati per la vendita era gestita a livello dei singoli paesi, incluso nell'Unione europea, dove l'Agenzia europea per i medicinali ha pubblicato linee guida per le autorità regolatorie nazionali. Negli Stati Uniti, in Europa e nell'UE nessuna azienda poteva essere costretta a fornire un medicinale o un dispositivo medico che stesse sviluppando. Talvolta le aziende concedono i farmaci nell'ambito di questi programmi a persone che hanno partecipato a sperimentazioni cliniche e hanno risposto al trattamento, dopo la conclusione degli studi clinici.
Stati Uniti
[modifica | modifica wikitesto]Negli Stati Uniti, alla data del 2018, le persone potevano cercare di ottenere farmaci non autorizzati o dispositivi medici in fase di sviluppo, previa osservanza di determinate condizioni.
Giappone
[modifica | modifica wikitesto]Sebbene il sistema di uso compassionevole (CU[5]) non sia ancora stato introdotto in Giappone come programma statale, in passato si sono verificati casi in cui farmaci non autorizzati sono stati distribuiti alla popolazione.
Arabia Saudita
[modifica | modifica wikitesto]Tutte le aziende che desiderano vendere i loro prodotti in Arabia Saudita devono registrarsi presso la SFDA (Autorità saudita per gli alimenti e i farmaci)[6]. Perché un prodotto sia approvato alla vendita, deve dimostrare di essere complessivamente sicuro, di fare ciò che il produttore dichiara e di essere fabbricato secondo standard elevati. I farmaci non registrati sono vietati alla distribuzione.
Europa
[modifica | modifica wikitesto]In Europa l'Agenzia europea per i medicinali ha pubblicato linee guida che i suoi membri possono seguire. In ciascun paese vigono regole proprie, che variano. Ad esempio, nel Regno Unito il programma si chiama "Early Access to Medicines Scheme" o EAMS ed è stato istituito nel 2014[7][8][9]. Se un'azienda intende fornire un medicinale nell'ambito dell'EAMS, deve presentare i dati di Fase I alla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency e richiedere il riconoscimento dello status di "Promising Innovative Medicine" (PIM). Se questo status viene approvato, i dati vengono esaminati e, se la valutazione è positiva, il Servizio Sanitario Nazionale è tenuto a finanziare l'accesso al medicinale per le persone che soddisfano i criteri. Dal 2016 i governi di Austria, Germania, Grecia e Spagna hanno inoltre finanziato l'accesso anticipato ai medicinali[10]. Dal 2021 in Francia è operativo un sistema di accesso precoce e ampliato, suddiviso in due procedure: AAC e AAP[11][12][13].
Note
[modifica | modifica wikitesto]- ↑ decreto ministeriale 5.12.2006
- ↑ G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale
- ↑ D. Lgs. 178, del 29/05/1991
- ↑ D. Lgs. 219, del 24/04/2006
- ↑ Characteristics of the Compassionate Use Program in Japan: An Analysis of Expanded Access Clinical Trials from 2016 to 2021, su pmc.ncbi.nlm.nih.gov. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ SFDA requirements, su pharmaknowl.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ National Health Executive • July / August 2024 • 10 years of EAMS – reflections on a decade of securing early access to innovative medicines for rare disease patients, su mag.nationalhealthexecutive.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ Early Access to Medicines Scheme: real-world data collection, su www.sciencedirect.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ Early Access to Medicines Scheme (PDF), su www.abpi.org.uk. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ Early access, su learning.eupati.eu. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ Differences between ATU and AAP programs in France, su www.cevidra.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ What are the mechanisms for early and compassionate access in France?, su www.atessia.fr. URL consultato il 6 luglio 2026.
- ↑ Nos missions - Regulating Early or Compassionate Access to Health Products, su ansm.sante.fr. URL consultato il 6 luglio 2026.
Voci correlate
[modifica | modifica wikitesto]Collegamenti esterni
[modifica | modifica wikitesto]- AIFA - Normativa di riferimento per la sperimentazione clinica, su agenziafarmaco.gov.it. URL consultato il 15 giugno 2013 (archiviato dall'url originale il 18 febbraio 2013).
- Questions and answers on the compassionate use of medicines in the European Union, EMEA/72144/2006 (rev) (PDF), su ema.europa.eu. URL consultato il 15 giugno 2013 (archiviato dall'url originale il 1º settembre 2012).
- Availability of Investigational Drugs for Compassionate Use (FDA U.S.A.), su fda.gov.
- www.diritto.it a proposito del decreto Severino/Balduzzi, su diritto.it.
- IIB Istituto Italiano di Bioetica, su istitutobioetica.org. URL consultato il 15 giugno 2013 (archiviato dall'url originale il 4 ottobre 2015).
- Iter di Richiesta di uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica per Uso Compassionevole - Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
- Salute24 - Il Sole 24 Ore, su salute24.ilsole24ore.com.
